Kye Pharmaceuticals annonce une étape importante : les recommandations de prise en charge de la CDA et de l'INESSS concernant l'AGAMREE™ (vamorolone), le premier traitement approuvé au Canada pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Les recommandations de l’Agence canadienne des médicaments (ACM) et de l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) constituent une étape importante vers l’accès àAGAMREETM pour les Canadiens atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Mississauga, Ontario – 28 septembre 2026 – Kye Pharmaceuticals se félicite des récentes recommandations finales issues de l'évaluation des technologies de santé (HTA) publiées par la CDA et l'INESSS concernant l'AGAMREE (vamorolone), le premier traitement approuvé au Canada pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
La CDA émetune recommandation favorable en matière de remboursement¹
La CDA, par l’intermédiaire du Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CDEC), a émis une recommandation de remboursement favorable concernant l’AGAMREE pour les patients pédiatriques atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Kye soutient que la recommandation finale de la CDA ne tient pas compte de la valeur différenciée du vamorolone par rapport à la prednisone en termes d’atténuation des effets indésirables graves, ce qui pourrait compliquer la mise en place d’un accès équitable au vamorolone pour les patients au Canada.
En février 2026, la CDA a publié un projetde recommandation² concernant la vamorolone, choisissant de ne pas reconnaître de différenciation au niveau des effets indésirables (c'est-à-dire la réduction des risques) par rapport à la prednisone et invoquant la nécessité de disposer de données à plus long terme pour réduire l'incertitude. Sur la base des retours des cliniciens et de la communauté Duchenne, Kye a déposé une demande de réexamen auprès de la CDA afin d’inclure les nouvelles données à long terme issues de publications à venir, caractérisant la réduction d’effets indésirables spécifiques et différenciant l’AGAMREE des corticostéroïdes classiques. Bien que la demande de réexamen ait été acceptée par la CDA, les effets indésirables clés qui constituent cette différenciation, notamment la santé osseuse, la taille et la santé oculaire, n’ont pas été pris en compte dans la recommandation finale. Les avantages par rapport aux corticostéroïdes classiques ont été observés directement au Canada chez des patients participant à des programmes d’essais cliniques depuis plus de 8 ans.
L'INESSS met en avant la valeur thérapeutique del'AGAMREETM3
L’INESSS a reconnu la valeur thérapeutique d’AGAMREE dans le traitement de la DMD. Tout en reconnaissant l’efficacité des corticostéroïdes classiques pour ralentir la progression de la maladie, l’INESSS souligne le profil de sécurité défavorable de ces traitements. En conséquence, l’INESSS a reconnu l’existence d’un besoin de santé non satisfait important chez les personnes atteintes de DMD, visant à ralentir la progression de la maladie, à prolonger la survie et à améliorer la qualité de vie et l’autonomie.
Par rapport à la prednisone, le comité a souligné des améliorations au niveau du profil de sécurité, notamment une diminution des effets inhibiteurs de croissance, une réduction des troubles du comportement, ainsi que des résultats d'essais cliniques positifs indiquant que le vamorolone pourrait réduire les fractures vertébrales. Toutefois, malgré ces données positives, l'INESSS n'a pas recommandé l'inscription de l'AGAMREE sur la liste pour le moment, en raison de facteurs économiques.
Dans leur ensemble, ces évaluations reconnaissent la valeur thérapeutique de l'AGAMREE dans le traitement de l' e de Duchenne et soulignent l'importance d'un accès équitable et rapide pour les Canadiens atteints de cette maladie rare.
« Nous nous réjouissons que la CDA et l’INESSS reconnaissent la valeur thérapeutique d’AGAMREE et les bénéfices potentiels qu’il peut apporter aux personnes atteintes de lamy opathiede Duchenne »,a déclaré John McKendry, président de Kye Pharmaceuticals. « Nous sommes reconnaissants envers les dizaines de patients et de chercheurs canadiens qui ont participé aux essais cliniques, fournissant ainsi les données qui ont permis à Santé Canada d’autoriser la commercialisation de ce médicament en tant que premier traitement approuvé contre la DMD. À l’avenir, notre priorité commune sera d’obtenir son inscription sur les listes de médicaments remboursables provinciales et fédérales afin que tous les patients atteints de DMD puissent bénéficier d’un accès rapide au traitement. »
À proposd’AGAMREETM (vamorolone)
Le mode d’action unique d’AGAMREETM repose sur des effets différentiels sur les récepteurs des glucocorticoïdes et des minéralocorticoïdes, ainsi que sur la modification de l’activité en aval. À ce titre, il est considéré comme un corticostéroïde novateur susceptible de présenter une efficacité comparable à celle des stéroïdes, tout en offrant un profil d’effets indésirables potentiellement mieux toléré. Ce mécanisme d’action pourrait permettre àAGAMREETM de s’imposer comme une alternative efficace aux corticostéroïdes, qui constituent actuellement la norme de soins chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints de DMD. Dans l’étude pivot VISION-DMD,AGAMREETM a atteint le critère d’évaluation principal, à savoir la vitesse de levée (TTSTAND), par rapport au placebo (p = 0,002) après 24 semaines de traitement. Les événements indésirables les plus fréquemment rapportés par rapport au placebo dans l’étude VISION-DMD étaient des signes cushingoïdes, des troubles psychiatriques, des vomissements, une prise de poids et une carence en vitamine D. Les événements indésirables étaient généralement d’une gravité légère à modérée.⁴
À propos de Kye Pharmaceuticals
Kye est une société pharmaceutique canadienne de premier plan spécialisée dans les médicaments de spécialité, qui s'engage à apporter de la valeur aux Canadiens en identifiant, en acquérant les droits et en commercialisant des médicaments innovants sur ordonnance qui, sans cela, ne seraient peut-être pas accessibles aux patients à travers le Canada. Fort d'un portefeuille croissant de médicaments innovants, Kye couvre un large éventail de domaines thérapeutiques, notamment la cardiologie, la psychiatrie, la pédiatrie, les maladies rares, les troubles neuromusculaires, l'hématologie et la neurologie. Kye Pharmaceuticals est une société privée, fondée au Canada et se consacrant exclusivement aux besoins de santé des patients canadiens. Kye a pour objectif de fournir des médicaments offrant de meilleurs résultats à ses partenaires, aux professionnels de santé canadiens et, surtout, aux patients de tout le Canada. Kye, dont le siège social est situé à Mississauga, en Ontario, a figuré sur la liste des entreprises canadiennes à la croissance la plus rapide établie par le Globe & Mail pour les années 2025 et 2026.
Contact presse et investisseurs :
John McKendry, PDG, Kye Pharmaceuticals
1-888-822-7126
johnm@kyepharma.com
Denise David, vice-présidente des affaires scientifiques, Kye Pharmaceuticals
1-888-822-7126
Références :
1Agence canadiennedes médicaments. Vamorolone : recommandation de prise en charge [Internet]. Ottawa (Ontario) : Agence canadienne des médicaments ; 2026 [consulté le 25 septembre 2026]. Disponible à l'adresse : https://www.cda-amc.ca/vamorolone
2Agence canadiennedes médicaments. Vamorolone : recommandation de remboursement [Internet]. Ottawa (Ontario) : Agence canadienne des médicaments ; 2026 [consulté le 19 février 2026]. Disponible à l'adresse : https://www.cda-amc.ca/vamorolone
3Institutnational d’excellence en santé et en services sociaux. Agamree (dystrophie musculaire de Duchenne)[Internet]. Québec (QC) : INESSS [consulté le 29 avril 2026]. Disponible sur : INESSS : Médicament : Agamree (dystrophie musculaire de Duchenne)
4DangUJ et al. (2024) Neurology 024;102:e208112. doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112
