MISSISSAUGA, ON - 2 octobre 2025 : Kye Pharmaceuticals (" Kye ") a annoncé aujourd'hui que Santé Canada a approuvé AGAMREE® (vamorolone) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les garçons âgés de 4 ans et plus.1 Cette approbation - accordée dans le cadre du processus d'évaluation prioritaire de Santé Canada - marque une étape importante, faisant d'AGAMREE ® le premier traitement au Canada approuvé pour la DMD, une maladie de fonte musculaire qui affecte principalement les jeunes garçons. La DMD est une maladie neuromusculaire rare, débilitante et qui raccourcit la vie.2 Le Registre canadien des maladies neuromusculaires estime que plus de 800 garçons et jeunes hommes vivent avec la DMD au Canada et font face à ses symptômes débilitants.3 La DMD est un type de dystrophie musculaire qui provoque une faiblesse et une fonte musculaire en raison de l'absence d'une protéine appelée dystrophine. Si le corps manque de dystrophine, les cellules musculaires sont endommagées et les mouvements considérés comme naturels, tels que se lever du sol et marcher, deviennent difficiles. Les garçons atteints de DMD perdent généralement la capacité de marcher au début de l'adolescence et ont de plus en plus de difficultés cardiaques et respiratoires. L'amincissement des os et la scoliose sont également fréquents chez les personnes atteintes de la maladie de Duchenne.2
Les corticostéroïdes sont la norme de soins pour la DMD et, bien qu'ils soient efficaces pour prolonger la capacité de ces garçons à marcher quelques années de plus, les effets secondaires de la prise de poids, du retard de croissance, des fractures et du comportement, entre autres, les empêchent souvent de tolérer la dose recommandée de ces médicaments.4
"Compte tenu de l'importance des besoins non satisfaits des personnes atteintes de DMD, je suis heureux qu'AGAMREE® ait fait l'objet d'un examen prioritaire et qu'il soit maintenant approuvé par Santé Canada. Comme AGAMREE® n'a pas d'impact sur la croissance linéaire et qu'il a montré des changements favorables dans les biomarqueurs sériques de renouvellement osseux, il offre aux familles une option thérapeutique viable par rapport aux autres corticostéroïdes ", a déclaré le Dr Jean Mah, directeur du programme neuromusculaire pédiatrique à l'Alberta Children's Hospital de Calgary.
L'approbation d'AGAMREE® par Santé Canada repose sur les données de l'étude pivot de phase 2b VISION-DMD, complétées par les informations de sécurité recueillies dans quatre études ouvertes, y compris des études de prolongation. Dans ces études, AGAMREE® a été administré à des doses allant de 2 à 6 mg/kg/jour, sur une période allant jusqu'à 48 mois. Comparé aux corticostéroïdes standard actuels, ce nouveau traitement corticostéroïde a montré une efficacité comparable, avec des données suggérant une réduction des effets indésirables, notamment liés à la santé osseuse, à la trajectoire de croissance et au comportement.5
AGAMREE® est approuvé aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Royaume-Uni et en Chine. AGAMREE® a été concédé sous licence par Santhera Pharmaceuticals à Catalyst Pharmaceuticals, Inc. pour l'Amérique du Nord. En juillet 2024, Kye Pharmaceuticals a conclu un accord de sous-licence avec Catalyst pour les droits de commercialisation d'AGAMREE® au Canada.
"Cette approbation de Santé Canada reflète l'engagement de Kye Pharmaceuticals à faire progresser les traitements pour les maladies rares et à répondre aux besoins non satisfaits des patients canadiens", a déclaré John McKendry, président-directeur général de Kye Pharmaceuticals. "Nous restons déterminés à travailler avec la communauté DMD et avec les régimes provinciaux d'assurance-médicaments et les assureurs privés à travers le Canada pour garantir l'accessibilité d'AGAMREE® aux personnes vivant avec la DMD."
La nouvelle de l'approbation d'AGAMREE® a été accueillie favorablement par les organisations canadiennes de patients atteints de DMD.
"Il est très important de savoir que le premier médicament approuvé au Canada est un médicament que Defeat Duchenne Canada (anciennement Jesse's Journey) a soutenu par le biais de la recherche. John Davidson, fondateur de Jesse's Journey et membre actuel du conseil d'administration de Defeat Duchenne Canada.
"Personne n'était préparé au diagnostic de la maladie de Duchenne de notre fils Jesse et notre monde a basculé. Il y a plusieurs sentiments que l'on ressent et on finit par se rendre compte que toute cette amertume et cette colère n'aboutiront à rien. Nous nous sommes donc mis au travail", poursuit-il.
Vaincre Duchenne Canada est la seule organisation nationale qui se consacre exclusivement à la dystrophie musculaire de Duchenne au Canada. Cette année, à l'occasion de son 30e anniversaire, elle dépassera les 20 millions de dollars investis dans la recherche. Defeat Duchenne Canada a aidé à financer l'une des études ouvertes sur AGAMREE. Ces données sur les enfants âgés de 2 à 4 ans et de 7 à 17 ans comprenaient des garçons provenant de cinq sites d'essai différents à travers le Canada et dans une tranche d'âge souvent négligée dans les essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne. Ces données canadiennes ont étayé l'approbation de Santé Canada et l'indication générale.6
"Bien que les corticostéroïdes soient un traitement clé depuis des décennies, leurs effets secondaires importants représentent un défi pour la communauté de la dystrophie musculaire de Duchenne ", déclare Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. "AGAMREE® offre une option de traitement qui est efficace tout en minimisant ces effets secondaires.
"Le Canada a joué un rôle essentiel dans cette étape importante, avec des cliniciens, des équipes d'étude, des individus et des familles qui ont contribué aux essais cliniques qui ont démontré l'innocuité et l'efficacité du médicament. Cette approbation met en évidence le pouvoir de la collaboration et de l'innovation dans l'amélioration des résultats pour les personnes vivant avec la maladie de Duchenne et marque un nouveau chapitre passionnant pour les soins de la maladie de Duchenne au Canada", poursuit-elle.
À propos d'AGAMREE®(vamorolone)
Le mode d'action unique d'AGAMREE est basé sur des effets différentiels sur les récepteurs glucocorticoïdes et minéralocorticoïdes et sur la modification de l'activité en aval. En tant que tel, il est considéré comme un nouveau corticostéroïde qui a le potentiel de démontrer une efficacité comparable à celle des stéroïdes, avec la possibilité d'un profil d'effets secondaires mieux tolérés. Ce mécanisme d'action pourrait permettre à AGAMREE® d'émerger comme une alternative efficace aux corticostéroïdes standard actuels chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints de DMD. Dans l'étude pivot VISION-DMD, AGAMREE® a atteint le critère d'évaluation principal, à savoir le temps de mise en position debout (TTSTAND) par rapport au placebo (p=0,002) après 24 semaines de traitement. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés par rapport au placebo dans l'étude VISION-DMD étaient des caractéristiques cushingoïdes, des troubles psychiatriques, des vomissements, des augmentations de poids et une carence en vitamine D. Les effets indésirables ont été généralement légers et peu graves. Les effets indésirables étaient généralement de gravité légère à modérée.5
À propos de Kye Pharmaceuticals
Kye est une société pharmaceutique spécialisée canadienne de premier plan, en phase de croissance, qui s'engage à apporter de la valeur aux Canadiens en identifiant, en concédant des licences et en commercialisant de nouveaux médicaments sur ordonnance qui pourraient ne pas être disponibles pour les patients dans tout le Canada. Avec un pipeline croissant de médicaments innovants, le portefeuille de Kye couvre un éventail de domaines thérapeutiques, notamment la cardiologie, la psychiatrie, la pédiatrie, les maladies rares, les maladies neuromusculaires, l'hématologie et la neurologie. Kye Pharmaceuticals est une société privée, fondée au Canada et axée exclusivement sur les besoins des patients canadiens en matière de soins de santé. Kye vise à fournir des médicaments qui offrent de meilleurs résultats à ses partenaires, aux professionnels de la santé canadiens et, surtout, aux patients de tout le pays. Kye, dont le siège social se trouve à Mississauga, en Ontario, a été reconnue par le Globe & Mail 2025 Canada's TopGrowing Companies.
Pour de plus amples informations sur l'entreprise, sa direction, son portefeuille, son pipeline et ses engagements, veuillez consulter le site www.kyepharma.com.
Références :
1. Monographie canadienne d'AGAMREE
2. Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux. Dystrophie musculaire : l'espoir par la recherche. Disponible à l'adresse https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Hope-Through-Research/Muscular-Dystrophy-Hope-Through-Research [dernier accès : mars 2021]
3. Hodgkinson et al. The Canadian Neuromuscular Disease Registry 2010-2019, Journal of Neuromuscular Diseases 8 (2021) 53-6.
4. Czifrus E, Berlau DJ. Corticostéroïdes pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne : une revue de sécurité. Expert Opin Drug Saf. 2024;23(10):1237-1247
5. Dang UJ et al. (2024)Neurology 024;102:e208112. doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112
6. Vaincre la maladie de Duchenne Canada. Catalyst Pharmaceuticals : Approbation par la FDA de AGAMREE® (vamorolone)
Contact pour les médias et les investisseurs :
John McKendry, PDG, Kye Pharmaceuticals
1-888-822-7126
johnm@kyepharma.com
Denise David, vice-présidente des affaires scientifiques, Kye Pharmaceuticals
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denised@kyepharma.com
