- La dystrophie musculaire de Duchenne est la forme la plus courante de dystrophie musculaire.
- Le Registre canadien des maladies neuromusculaires estime que plus de 800 garçons et jeunes hommes au Canada vivent actuellement avec la dystrophie musculaire de Duchenne et font face à ses symptômes débilitants.1
MISSISSAUGA, ON, le 24 juill. 2024 /CNW/ - Kye Pharmaceuticals, Inc. (" Kye "), une société biopharmaceutique au stade commercial axée sur l'identification, l'octroi de licences et la commercialisation de nouveaux médicaments pour les patients au Canada, a annoncé aujourd'hui qu'elle a conclu une entente de licence, d'approvisionnement et de commercialisation avec Catalyst Pharmaceuticals Inc. ("Catalyst"), obtenant ainsi les droits commerciaux exclusifs au Canada pour AGAMREE® (vamorolone), un nouveau corticostéroïde pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne ("DMD"). Selon les termes de l'accord, Catalyst fournira le produit à Kye, qui assumera l'entière responsabilité de l'obtention de l'approbation réglementaire de Santé Canada pour AGAMREE dans le traitement de la DMD et de tous les aspects futurs de la commercialisation du produit au Canada. Kye commercialise actuellement FIRDAPSE® au Canada, le produit phare de Catalyst pour le traitement du syndrome myasthénique de Lambert Eaton.
"Notre partenariat élargi avec Catalyst souligne la valeur intrinsèque de notre collaboration dans le développement de traitements innovants pour les maladies rares, y compris la DMD, et illustre notre engagement commun à améliorer les résultats en matière de santé aux États-Unis et au Canada", a déclaré John McKendry, PDG et président de Kye Pharmaceuticals. "Ensemble, nous nous engageons à fournir de nouvelles thérapies et à combler les lacunes thérapeutiques cliniquement significatives".
"Nous sommes heureux de conclure l'accord de licence avec Kye Pharmaceuticals pour AGAMREE, qui marque une étape cruciale dans notre initiative stratégique visant à étendre l'empreinte du produit en Amérique du Nord. Cette collaboration tire parti de notre expertise combinée, renforce notre alliance en accordant une licence pour notre deuxième produit thérapeutique pour les maladies rares au Canada, et démontre notre engagement soutenu envers les soins aux patients", a déclaré Richard J. Daly, PDG et président de Catalyst. "En nous appuyant sur l'approbation d'AGAMREE aux États-Unis, nous nous engageons à faciliter l'accès à cette nouvelle alternative aux corticostéroïdes pour les patients atteints de DMD et leurs fournisseurs de soins de santé au Canada. Nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec notre partenaire, qui dirigera le processus d'approbation réglementaire d'AGAMREE, la soumission de la demande à Santé Canada étant prévue pour le début de 2025.
"Selon les termes de l'accord, Kye aura les droits canadiens exclusifs pour commercialiser AGAMREE® (vamorolone) suspension orale et sera responsable du financement de toutes les activités réglementaires, de marketing et de commercialisation au Canada. Catalyst Pharmaceuticals, Inc. sera responsable de l'approvisionnement clinique et commercial et soutiendra Kye Pharmaceuticals dans ses efforts pour obtenir l'approbation réglementaire du produit par Santé Canada.
A propos de ladystrophie musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique caractérisée par une dégénérescence et une faiblesse musculaires progressives. Elle touche principalement les garçons et les symptômes apparaissent généralement dans la petite enfance, vers l'âge de 3 à 5 ans. La DMD est causée par des mutations du gène codant pour la dystrophine, une protéine qui joue un rôle crucial dans le maintien de la structure et de la fonction des fibres musculaires. En l'absence de dystrophine, les cellules musculaires deviennent fragiles et s'endommagent facilement, ce qui entraîne une dégénérescence musculaire progressive. Les symptômes de la DMD commencent généralement par des difficultés à marcher, des chutes fréquentes et une faiblesse musculaire, en particulier au niveau des jambes et du bassin. Au fur et à mesure que la maladie progresse, les personnes atteintes peuvent éprouver des difficultés à se tenir debout, à monter les escaliers et, finalement, à perdre complètement leur mobilité. D'autres complications peuvent survenir, notamment des problèmes respiratoires et cardiaques dus à la faiblesse musculaire.
A propos d'AGAMREE® (vamorolone)
Le mode d'action unique d'AGAMREE est basé sur des effets différentiels sur les récepteurs des glucocorticoïdes et des minéralocorticoïdes et sur la modification de l'activité en aval. En tant que tel, il est considéré comme un nouveau corticostéroïde conçu pour obtenir des propriétés dissociatives tout en maintenant une efficacité qui a le potentiel de démontrer une efficacité comparable à celle des stéroïdes, avec le potentiel d'un profil d'effets secondaires mieux toléré. Ce mécanisme d'action pourrait permettre à AGAMREE d'émerger comme une alternative efficace aux corticostéroïdes standard actuels chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints de DMD. Dans l'étude pivot VISION-DMD, AGAMREE a atteint le critère d'évaluation principal, à savoir la vitesse de mise en position debout (TTSTAND) par rapport au placebo (p=0,002) après 24 semaines de traitement, et a montré un bon profil d'innocuité et de tolérabilité. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés par rapport au placebo dans l'étude VISION-DMD étaient des caractéristiques cushingoïdes, des troubles psychiatriques, des vomissements, des augmentations de poids et une carence en vitamine D. Les effets indésirables ont été généralement légers ou modérés. Les effets indésirables étaient généralement de gravité légère à modérée.
A propos deKye Pharmaceuticals Inc.
Kye Pharmaceuticals est une société pharmaceutique canadienne spécialisée en phase de croissance qui s'engage à apporter de la valeur aux Canadiens en identifiant, en octroyant des licences et en commercialisant de nouveaux médicaments sur ordonnance qui pourraient ne pas être disponibles pour les patients à travers le Canada. Avec un pipeline croissant de nouveaux médicaments, le portefeuille de Kye couvre un éventail de domaines thérapeutiques, notamment la cardiologie, la psychiatrie, la pédiatrie, les maladies rares, l'hématologie et la neurologie. Kye Pharmaceuticals est une société privée dont le siège se trouve à Toronto et dont l'objectif est de mettre sur le marché canadien des médicaments qui répondent à des besoins non satisfaits cliniquement importants. Kye s'engage à homologuer et à lancer des médicaments qui comptent en offrant de meilleurs résultats à ses partenaires, aux professionnels de la santé canadiens et, surtout, aux patients de tout le pays. Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.kyepharma.com.
A propos deCatalyst Pharmaceuticals, Inc.
Avec une attention exceptionnelle portée aux patients, Catalyst s'engage à développer et à commercialiser des médicaments innovants, premiers de leur classe, qui traitent des maladies rares et difficiles à traiter. Le produit commercial phare de Catalyst aux États-Unis estFIRDAPSE® (amifampridine) Comprimés 10 mg, approuvé pour le traitement du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton ("LEMS") chez les adultes et les enfants âgés de six à dix-sept ans. Le 31 juillet 2020, Santé Canada a approuvé l'utilisation de FIRDAPSE pour le traitement des patients adultes au Canada atteints du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton. Le 18 juillet 2023, Catalyst a acquis une licence exclusive pour l'Amérique du Nord pour AGAMREE® (vamorolone) suspension orale 40 mg/mL, un nouveau traitement corticostéroïde pour la dystrophie musculaire de Duchenne. AGAMREE a reçu les désignations de médicament orphelin et de Fast Track de la FDA et a été approuvé par la FDA pour la commercialisation aux États-Unis le 26 octobre 2023. AGAMREE est devenu commercialement disponible sur ordonnance aux États-Unis le 13 mars 2024.
Pour plus d'informations sur Catalyst Pharmaceuticals, Inc. veuillez visiter le site web de la société à l'adresse suivantewww.catalystpharma.com.
1. https://defeatduchenne.ca/about-duchenne/
