La présentation de drogue nouvelle pour AGAMREE® (vamorolone) est acceptée pour examen prioritaire par Santé Canada pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
- En cas d'approbation, la vamorolone serait la première et la seule option thérapeutique indiquée pour les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne au Canada.
- La demande d'autorisation de mise sur le marché de la vamorolone au Canada fait suite aux autorisations obtenues aux États-Unis en 2023 et dans l'Union européenne au début de l'année 2024.
- Cette présentation de nouveau médicament reflète l'engagement de Kye Pharmaceuticals à faire progresser les traitements pour les maladies rares et à répondre aux besoins non satisfaits des patients canadiens.
MISSISSAUGA, ON, le 8 avril 2025 /CNW/ - Kye Pharmaceuticals, Inc. (" Kye ") a annoncé aujourd'hui qu'elle a soumis une présentation de drogue nouvelle (PDN) à Santé Canada en vue de l'examen réglementaire et de l'approbation d'AGAMREE® (vamorolone). En cas d'approbation, AGAMREE® serait la première et la seule thérapie approuvée par Santé Canada avec une indication pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Santé Canada a accordé à AGAMREE® un examen prioritaire et l'autorisation de mise sur le marché pourrait être accordée avant la fin de 2025. La nouvelle de l'examen prioritaire d'AGAMREE® a été accueillie favorablement par les organisations nationales de patients.
"Defeat Duchenne Canada est ravi que Santé Canada ait accepté de soumettre AGAMREE® à un examen prioritaire. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé au Canada pour les jeunes atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne. Nous demandons instamment à Santé Canada d'approuver AGAMREE® afin que tous les Canadiens pour qui ce traitement serait bénéfique puissent y avoir accès le plus tôt possible". Lisa McCoy, directrice générale de Defeat Duchenne.
"Dystrophie musculaire Canada (DMC) est heureuse que Santé Canada ait accordé un traitement prioritaire à AGAMREE® (vamorolone). Bien que les corticostéroïdes soient un traitement clé depuis des décennies, ils ne sont pas actuellement approuvés pour la DMD, et leurs effets secondaires importants représentent un défi pour la communauté de la dystrophie musculaire de Duchenne. S'il est approuvé, ce traitement prometteur offrira des options à la communauté de la dystrophie musculaire de Duchenne". Stacey Lintern, présidente-directrice générale de MDC.
Le Registre canadien des maladies neuromusculaires estime que plus de 800 garçons et jeunes hommes vivent avec la DMD au Canada et font face à ses symptômes débilitants.2 La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est un type de dystrophie musculaire qui provoque une faiblesse et une fonte des muscles en raison de l'absence d'une protéine appelée dystrophine. Si le corps manque de dystrophine, les cellules musculaires sont endommagées et les mouvements considérés comme naturels, tels que se lever du sol et marcher, deviennent difficiles. Les garçons atteints de DMD perdent la capacité de marcher au début de l'adolescence et présentent des difficultés cardiaques et respiratoires. L'amincissement des os et la scoliose sont également fréquents chez les personnes atteintes de la maladie de Duchenne.1
"Le fait que Santé Canada accorde à la vamorolone un examen prioritaire est une première étape prometteuse pour que les patients atteints de la maladie de Duchenne aient accès à des médicaments approuvés au Canada", a déclaré le Dr Jean Mah, directeur du programme neuromusculaire pédiatrique à l'Alberta Children's Hospital de Calgary. "Si elle est approuvée, la vamorolone permettra aux familles de patients atteints de la maladie de Duchenne d'avoir accès à une thérapie approuvée qui aura un impact positif sur leur maladie. Nous tenons à remercier les patients et les familles des communautés DMD à travers le Canada qui ont contribué à faire avancer la recherche sur la vamorolone".
Cette première étape du processus d'examen est l'aboutissement d'années de recherche, notamment d'essais cliniques de la vamorolone menés au Canada.3 Kye salue le courage des patients et des familles qui ont participé à ces études, notamment sur cinq sites d'essais cliniques au Canada, générant ainsi les données qui soutiennent l'approbation de ce nouveau traitement dans les pays du monde entier.
"Cette demande est une étape importante pour les traitements de la DMD au Canada et nous sommes reconnaissants de notre partenariat étroit avec Catalyst Pharmaceuticals", a déclaré John McKendry, président et chef de la direction de Kye Pharmaceuticals. "Nous sommes impatients de travailler en collaboration avec la communauté DMD et Santé Canada tout au long du processus d'examen prioritaire.
A propos d'AGAMREE® (vamorolone)
Le mode d'action unique d'AGAMREE est basé sur des effets différentiels sur les récepteurs glucocorticoïdes et minéralocorticoïdes et sur la modification de l'activité en aval. En tant que tel, il est considéré comme un nouveau corticostéroïde avec des propriétés dissociatives dans le maintien de l'efficacité qui a le potentiel de démontrer une efficacité comparable à celle des stéroïdes, avec le potentiel d'un profil d'effets secondaires mieux tolérés. Ce mécanisme d'action pourrait permettre à AGAMREE® d'émerger comme une alternative efficace aux corticostéroïdes standard actuels chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints de DMD. Dans l'étude pivot VISION-DMD, AGAMREE® a atteint le critère d'évaluation principal, à savoir le temps de mise en position debout (TTSTAND) par rapport au placebo (p=0,002) après 24 semaines de traitement, et a montré un bon profil d'innocuité et de tolérabilité. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés par rapport au placebo dans l'étude VISION-DMD étaient des caractéristiques cushingoïdes, des troubles psychiatriques, des vomissements, des augmentations de poids et une carence en vitamine D. Les effets indésirables ont été généralement légers ou légers, mais ils n'ont pas été signalés dans l'étude VISION-DMD. Les effets indésirables étaient généralement de gravité légère à modérée.4
À propos de Kye Pharmaceuticals
Kye Pharmaceuticals est une société pharmaceutique canadienne spécialisée en phase de croissance qui s'est engagée à apporter de la valeur aux Canadiens en identifiant, en concédant des licences et en commercialisant de nouveaux médicaments sur ordonnance qui, autrement, ne seraient peut-être pas disponibles pour les patients du Canada. Avec un pipeline croissant de nouveaux médicaments, le portefeuille de Kye couvre un éventail de domaines thérapeutiques, notamment la cardiologie, la psychiatrie, la pédiatrie, les maladies rares, l'hématologie et la neurologie. Kye Pharmaceuticals est une société privée dont le siège se trouve à Toronto et dont l'objectif est de mettre sur le marché canadien des médicaments qui répondent à des besoins non satisfaits cliniquement importants. Kye s'engage à homologuer et à lancer des médicaments qui comptent en offrant de meilleurs résultats à ses partenaires, aux professionnels de la santé canadiens et, surtout, aux patients de tout le pays.
Pour plus d'informations sur l'entreprise, sa direction, son portefeuille et son pipeline, veuillez consulter le site suivant www.kyepharma.com
À propos de Catalyst Pharmaceuticals
Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : CPRX) est une société biopharmaceutique qui s'est engagée à améliorer la vie des patients atteints de maladies rares. Forte d'une expérience éprouvée dans la mise sur le marché de traitements qui changent la vie, Catalyst se concentre sur l'octroi de licences, la commercialisation et le développement de thérapies innovantes. Guidée par son engagement profond en faveur des soins aux patients, Catalyst donne la priorité à l'accessibilité, en veillant à ce que les patients reçoivent les soins dont ils ont besoin grâce à un ensemble complet de services de soutien conçus pour fournir un accès transparent et une assistance continue. Catalyst maintient une présence bien établie aux États-Unis tout en cherchant activement à étendre son empreinte commerciale mondiale par le biais de partenariats stratégiques. Catalyst, dont le siège social se trouve à Coral Gables, en Floride, a été reconnue sur la liste Forbes 2025 comme l'une des sociétés américaines à moyenne capitalisation les plus prospères et sur la liste 2024 Deloitte Technology Fast 500™ comme l'une des sociétés à la croissance la plus rapide d'Amérique du Nord.
Pour plus d'informations, veuillez consulter le site web de Catalyst à l'adresse suivante www.catalystpharma.com.
Références :
- Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux. Dystrophie musculaire : l'espoir par la recherche. Disponible à l'adresse https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Hope-Through-Research/Muscular-Dystrophy-Hope-Through-Research [dernier accès : mars 2021]
- Hodgkinson et al. The Canadian Neuromuscular Disease Registry 2010-2019, Journal of Neuromuscular Diseases 8 (2021) 53-6.
- Worsfold, N. (2020, 10 juin). Defeatduchenne.ca. Disponible sur le site Defeat Duchenne Canada : $1M Grant Towards Clinical Trial - Defeat Duchenne Canada
- Dang UJ et al. (2024) Neurology 024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112
Pour plus d'informations, veuillez contacter Kye Pharmaceuticals Inc. www.kyepharma.com ; John McKendry, président et chef de la direction, johnm@kyepharma.com, 1-888-822-7126 ; Denise David, vice-présidente des affaires scientifiques, denised@kyepharma.com, 1-888-822-7126.
